O cenário da pesquisa clínica no Brasil passa por transformações significativas, com a adoção de normas mais objetivas e delimitação das obrigações de acesso pós-pesquisa. Essas alterações visam equilibrar a proteção aos participantes e a viabilidade operacional dos estudos no país, tornando o ambiente regulatório mais atrativo para a condução de pesquisas e a captação de investimentos internacionais.
Em conformidade com a legislação vigente, a aprovação de novos medicamentos requer a realização de estudos clínicos em seres humanos para comprovação de segurança e eficácia. Os direitos dos participantes são resguardados por diretrizes éticas internacionais, como a Declaração de Helsinque, atualizada periodicamente pela Associação Médica Mundial para refletir os desafios éticos contemporâneos.
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Historicamente, participantes de pesquisas clínicas tinham acesso ao tratamento experimental durante o estudo, mas perdiam esse acesso após o término da pesquisa, até a eventual disponibilização do medicamento no mercado. Nos casos em que o tratamento experimental representava a única alternativa terapêutica, discutiu-se a necessidade de manutenção do fornecimento após o encerramento do estudo.
A Declaração de Helsinque, em sua revisão de 2000, recomendou que todos os participantes tivessem acesso aos melhores tratamentos disponíveis ao final do estudo; em 2004, a recomendação foi ajustada para exigir o fornecimento do medicamento da pesquisa, e não necessariamente do melhor tratamento disponível.
Desde 1996, o Conselho Nacional de Saúde (CNS) regulamentava as pesquisas clínicas no Brasil, adotando a recomendação da Declaração de Helsinque de 2000 e ampliando-a ao exigir que patrocinadores garantissem o melhor tratamento ao final da pesquisa, de forma gratuita e sem limitação temporal, mediante prescrição do pesquisador ou médico do participante, inclusive em casos de interrupção do estudo por ineficácia ou questões de segurança, ou após a comercialização do medicamento.
Tal exigência impactou o interesse de patrocinadores em conduzir estudos no Brasil, especialmente em doenças ultrarraras, cujos ensaios clínicos recrutam parcela significativa da população acometida. A obrigação de fornecimento vitalício do tratamento levou alguns patrocinadores a transferirem pesquisas para outros países, reduzindo o acesso precoce de pacientes brasileiros a novas tecnologias. Posteriormente, mediante demanda de associações de pacientes, o CNS restringiu a obrigação de acesso pós-pesquisa a cinco anos após a aprovação do preço do medicamento, aplicável apenas a pesquisas em doenças ultrarraras.
A obrigatoriedade de fornecimento pós-pesquisa na forma imposta pelo CNS era alvo de críticas por não estar prevista em lei e por impor ônus ilimitado aos patrocinadores.
A Lei 14.874, de 28 de maio de 2024, em vigor desde agosto de 2024, modificou esse cenário. O CNS deixou de ser o órgão regulador das pesquisas clínicas, sendo instituído o Sistema Nacional de Pesquisa Clínica, sob coordenação de autoridade vinculada ao Ministério da Saúde ainda a ser criada.
A nova legislação assegura o direito à continuidade do tratamento experimental após o término do estudo apenas em situações específicas, como doenças graves, ausência de alternativas terapêuticas, necessidades clínicas não atendidas e benefício comprovado.
Antes do início do estudo, o pesquisador deve submeter ao Comitê de Ética em Pesquisa da instituição um plano detalhando a necessidade ou não de fornecimento do medicamento experimental após o estudo. Caso necessário, o patrocinador deverá apresentar à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) um programa de fornecimento por tempo determinado.
Entre as principais inovações da lei está o reconhecimento formal dos eventos que encerram a obrigação de fornecimento pós-pesquisa: decisão do participante, cura, existência de alternativa terapêutica satisfatória, ausência de benefício, ocorrência de reação adversa grave, impossibilidade técnica ou de segurança para fornecimento ou fabricação do medicamento experimental, decurso de cinco anos após a comercialização do medicamento no país e disponibilidade do medicamento na rede pública de saúde.
O dispositivo legal que limita a obrigação de fornecimento de tratamento pós-pesquisa clínica ao prazo de cinco anos após a comercialização do produto foi inicialmente vetado pela Presidência da República. Contudo, o Congresso Nacional rejeitou o veto e restabeleceu o texto original, que entrou em vigor em 1º de julho de 2025, após sua promulgação.
Resumidamente, o Brasil figurava entre os países com regulamentação mais rigorosa, exigindo que, ao término dos estudos, os patrocinadores disponibilizassem gratuitamente os melhores tratamentos aos participantes de pesquisas clínicas, mediante prescrição do pesquisador ou médico do participante, e por tempo indeterminado.
Com a promulgação da nova Lei de Pesquisa Clínica (Lei 14.874, de 28 de maio de 2024), essas exigências foram redefinidas e alinhadas a padrões internacionais. A legislação atual determina que apenas patrocinadores de estudos voltados a doenças graves, sem alternativas terapêuticas disponíveis ou para necessidades clínicas não atendidas, têm a obrigação de fornecer o medicamento experimental, exclusivamente mediante prescrição do pesquisador responsável, e por período determinado.