{"id":24213,"date":"2026-07-02T13:17:21","date_gmt":"2026-07-02T16:17:21","guid":{"rendered":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/2026\/07\/02\/pacientes-com-doenca-rara-no-sangue-enfrentam-necessidades-clinicas-nao-atendidas\/"},"modified":"2026-07-02T13:17:21","modified_gmt":"2026-07-02T16:17:21","slug":"pacientes-com-doenca-rara-no-sangue-enfrentam-necessidades-clinicas-nao-atendidas","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/2026\/07\/02\/pacientes-com-doenca-rara-no-sangue-enfrentam-necessidades-clinicas-nao-atendidas\/","title":{"rendered":"Pacientes com doen\u00e7a rara no sangue enfrentam necessidades cl\u00ednicas n\u00e3o atendidas"},"content":{"rendered":"

Para a maioria das pessoas, a hemoglobin\u00faria parox\u00edstica noturna (HPN) \u00e9 um nome desconhecido. Mas, para quem convive com essa doen\u00e7a rara<\/a> do sangue, ele pode resumir uma rotina marcada por fadiga intensa, anemia cr\u00f4nica, necessidade de acompanhamento cont\u00ednuo e risco de complica\u00e7\u00f5es graves, incluindo trombose.<\/p>\n

A HPN \u00e9 uma doen\u00e7a hematol\u00f3gica rara, adquirida e clonal, associada a altera\u00e7\u00f5es que tornam as c\u00e9lulas sangu\u00edneas vulner\u00e1veis \u00e0 ativa\u00e7\u00e3o do sistema complemento, parte do sistema imunol\u00f3gico. Como consequ\u00eancia, pode ocorrer destrui\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos vermelhos, processo conhecido como hem\u00f3lise\u00b9.<\/p>\n

A Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no SUS (Conitec<\/a>), \u00f3rg\u00e3o que assessora o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, mant\u00e9m aberta at\u00e9 6 de julho a Consulta P\u00fablica n\u00ba 44. Est\u00e1 sob an\u00e1lise a pegcetacoplana para pacientes adultos com HPN previamente tratados com inibidores do complemento\u00b2.<\/p>\n

A discuss\u00e3o se concentra em um subgrupo espec\u00edfico: pacientes que, mesmo em acompanhamento e tratamento, continuam apresentando necessidades cl\u00ednicas n\u00e3o plenamente atendidas. As fontes ouvidas pelo Est\u00fadio JOTA<\/span><\/strong> explicam o impacto da doen\u00e7a, a import\u00e2ncia do diagn\u00f3stico e o papel da participa\u00e7\u00e3o social no processo de avalia\u00e7\u00e3o de tecnologias em sa\u00fade.<\/p>\n

O impacto da HPN na rotina dos pacientes<\/h2>\n

\u201cA HPN \u00e9 uma doen\u00e7a que cursa com anemia hemol\u00edtica e um alt\u00edssimo risco de eventos tromb\u00f3ticos\u201d, explica a hematologista Viviani de Lourdes Rosa Pessoa. Segundo ela, \u00e9 justamente esse risco tromb\u00f3tico que torna o diagn\u00f3stico precoce t\u00e3o importante, pois o atraso no in\u00edcio do tratamento aumenta as chances de eventos graves.<\/p>\n

Outro ponto que chama aten\u00e7\u00e3o \u00e9 que a doen\u00e7a pode comprometer a qualidade de vida mesmo quando a anemia n\u00e3o \u00e9 grave. \u201cMesmo os pacientes que n\u00e3o t\u00eam uma anemia grave t\u00eam a qualidade de vida muito comprometida, eles sentem um cansa\u00e7o extremo\u201d, afirma Viviani.<\/p>\n

O Est\u00fadio JOTA<\/span> conecta marcas a tomadores de decis\u00e3o com projetos de comunica\u00e7\u00e3o e posicionamento que acertam no alvo. Conhe\u00e7a.<\/a><\/p>\n

Segundo a m\u00e9dica, o diagn\u00f3stico costuma ser demorado. Por se tratar de uma condi\u00e7\u00e3o rara, sintomas como insufici\u00eancia renal, hipertens\u00e3o pulmonar ou eventos cerebrovasculares podem levar muitos pacientes a diferentes especialistas, que nem sempre s\u00e3o os primeiros profissionais a considerar a HPN entre as hip\u00f3teses diagn\u00f3sticas. \u201c\u00c9 muito importante ressaltar que esse paciente n\u00e3o chega necessariamente para o hematologista, que \u00e9 quem trata e melhor conhece a doen\u00e7a\u201d, afirma Viviani.<\/p>\n

Tratamento no SUS e necessidades cl\u00ednicas persistentes<\/h2>\n

O SUS disp\u00f5e de linha de cuidado para HPN e passou por avan\u00e7os relevantes nos \u00faltimos anos no campo da inibi\u00e7\u00e3o do complemento. Alguns deles foram a inclus\u00e3o do eculizumabe no Protocolos Cl\u00ednicos e Diretrizes Terap\u00eauticas (PCDT) da doen\u00e7a e a incorpora\u00e7\u00e3o do ravulizumabe\u00b3.<\/p>\n

O sistema p\u00fablico realizou 41.105 atendimentos e 526 interna\u00e7\u00f5es por hemoglobin\u00faria parox\u00edstica noturna ao longo de 2025, segundo dados do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade<\/a> fornecidos \u00e0 reportagem.<\/p>\n

Apesar dos avan\u00e7os no manejo da HPN, alguns dos pacientes tratados com inibidores terminais do complemento podem persistir com anemia, fadiga, necessidade transfusional ou sinais compat\u00edveis com hem\u00f3lise extravascular mediada por C34.<\/p>\n

\u201cAinda existe um subgrupo de pacientes que, mesmo sendo tratados com inibidores de C5, continuam a ter sintomas graves da doen\u00e7a, como fadiga severa, hem\u00f3lises, necessidade de transfus\u00e3o e aumento do risco de trombose\u201d, afirma Maria Cec\u00edlia Oliveira, presidente da Associa\u00e7\u00e3o dos Familiares, Amigos e Pessoas com Doen\u00e7as Graves, Raras e Defici\u00eancias (AFAG).<\/p>\n

\u201c\u00c9 poss\u00edvel que um paciente em tratamento com inibidor de C5 tenha a doen\u00e7a controlada, mas ainda mantenha um certo grau de anemia por causa da hem\u00f3lise extravascular que pode ser ocasionada por esses inibidores \u201c, explica Viviani. Segundo ela, a intensidade varia caso a caso. \u201cAlguns pacientes podem fazer um quadro importante de anemia, inclusive chegando a precisar de transfus\u00e3o de sangue. Outros podem fazer um quadro mais brando.\u201d<\/p>\n

Do ponto de vista fisiopatol\u00f3gico, o cen\u00e1rio de anemia persistente em parte dos pacientes tratados com inibidores de C5 pode estar relacionado \u00e0 ativa\u00e7\u00e3o de componentes proximais do complemento, como C3. \u201c\u00c9 muito importante que seja inclu\u00eddo no SUS o tratamento com os inibidores de complemento de a\u00e7\u00e3o proximal, que fazem bloqueio na etapa anterior a C5\u201d, diz Viviani.<\/p>\n

Al\u00e9m dos par\u00e2metros cl\u00ednicos, a jornada de cuidado pode impactar a rotina. Consultas, exames, deslocamentos at\u00e9 centros especializados e tratamentos cr\u00f4nicos exigem organiza\u00e7\u00e3o do paciente, da fam\u00edlia e dos servi\u00e7os de sa\u00fade.<\/p>\n

O que est\u00e1 em avalia\u00e7\u00e3o na Conitec<\/h2>\n

O grupo de pacientes que segue com necessidades cl\u00ednicas mesmo em tratamento \u00e9 justamente um dos focos da CP n\u00ba 44. A discuss\u00e3o p\u00fablica busca reunir contribui\u00e7\u00f5es de pacientes, familiares, profissionais de sa\u00fade, pesquisadores e demais interessados para qualificar a avalia\u00e7\u00e3o t\u00e9cnica.<\/p>\n

A Consulta P\u00fablica n\u00ba 44 avalia a pegcetacoplana para adultos com HPN previamente tratados com inibidores do complemento\u00b2. No relat\u00f3rio preliminar para a sociedade, a Conitec informa parecer desfavor\u00e1vel sobre a\u00a0 incorpora\u00e7\u00e3o da tecnologia, e refor\u00e7a que as contribui\u00e7\u00f5es recebidas na consulta p\u00fablica ser\u00e3o analisadas antes da recomenda\u00e7\u00e3o final\u00b2.<\/p>\n

Por que a participa\u00e7\u00e3o social importa<\/h2>\n

Para Harris Ariel Pe\u00f1aranda Molina, diretor m\u00e9dico da Pint Pharma, consultas p\u00fablicas como essa cumprem um papel que vai al\u00e9m da an\u00e1lise t\u00e9cnica. \u201c\u00c9 um mecanismo que gera confian\u00e7a, porque alia a evid\u00eancia t\u00e9cnica com a voz dos pacientes e das pessoas envolvidas nessa jornada\u201d, afirma.<\/p>\n

Segundo ele, o que mais importa nessas contribui\u00e7\u00f5es n\u00e3o s\u00e3o respostas tecnicamente perfeitas, mas relatos sinceros. \u201cA consulta p\u00fablica \u00e9 um espa\u00e7o para qualquer pessoa interessada ou impactada pela HPN. Compartilhar como a doen\u00e7a afeta a rotina e as dificuldades do dia a dia traz uma dimens\u00e3o humana ao processo. N\u00e3o \u00e9 s\u00f3 uma decis\u00e3o t\u00e9cnica, tamb\u00e9m \u00e9 uma decis\u00e3o da comunidade.\u201d<\/p>\n

Nessa linha, reconhecer as particularidades dos pacientes \u00e9 parte do processo. \u201cTemos que entender e reconhecer que essa \u00e9 uma doen\u00e7a multissist\u00eamica que afeta os pacientes de formas diversas, e cada organismo responde de uma forma diferenciada mediante os tratamentos dispon\u00edveis\u201d, complementa Maria Cec\u00edlia, da AFAG.<\/p>\n

Para garantir diferentes vis\u00f5es, Viviani tamb\u00e9m ressalta a import\u00e2ncia de colegas de outras especialidades al\u00e9m da hematologia a contribuir com a discuss\u00e3o: \u201cconvoco todos os profissionais de sa\u00fade a responderem essa consulta p\u00fablica para que tenhamos um arsenal terap\u00eautico maior para os pacientes com HPN\u201d.<\/p>\n

A Consulta P\u00fablica n\u00ba 44 pode ser respondida por qualquer pessoa interessada, via plataforma Brasil Participativo, mediante login gov.br, at\u00e9 6 de julho de 2026\u2078. As contribui\u00e7\u00f5es recebidas s\u00e3o consideradas pela Conitec como parte do processo de avalia\u00e7\u00e3o de tecnologias em sa\u00fade, que integra evid\u00eancias t\u00e9cnicas e participa\u00e7\u00e3o social\u2079.<\/p>\n

Este conte\u00fado \u00e9 patrocinado por Pint Pharma com finalidade informativa sobre HPN e participa\u00e7\u00e3o social em consulta p\u00fablica. Este material n\u00e3o substitui diagn\u00f3stico, orienta\u00e7\u00e3o ou acompanhamento m\u00e9dico. Decis\u00f5es terap\u00eauticas devem ser tomadas individualmente entre paciente e profissional de sa\u00fade habilitado. A men\u00e7\u00e3o a tecnologias em avalia\u00e7\u00e3o n\u00e3o representa recomenda\u00e7\u00e3o individual de tratamento.<\/em><\/p>\n

ME-BR-00031<\/p>\n

Refer\u00eancias<\/strong><\/p>\n

1.<\/strong> Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2014;124(18):2804-2811. Dispon\u00edvel em: https:\/\/pmc.ncbi.nlm.nih.gov\/articles\/PMC4215311\/\u00a0<\/a><\/p>\n

2.<\/strong> Conitec. Relat\u00f3rio para a Sociedade n\u00ba 719: Pegcetacoplana para o tratamento de pacientes adultos com HPN previamente tratados com inibidores do complemento. Consulta P\u00fablica n\u00ba 44\/2026. Dispon\u00edvel em: https:\/\/www.gov.br\/conitec\/pt-br\/midias\/consultas\/relatorios\/2026\/sociedade\/relatorio-para-a-sociedade-ndeg-719-pegcetacoplana\/\u00a0<\/a><\/p>\n

3.<\/strong> Conitec. Relat\u00f3rio de Recomenda\u00e7\u00e3o n\u00ba 875: Ravulizumabe para o tratamento da hemoglobin\u00faria parox\u00edstica noturna. 2024. Dispon\u00edvel em: https:\/\/www.gov.br\/conitec\/pt-br\/midias\/relatorios\/2024\/20240307_Relatorio_875_ravulizumabe_HPN.pdf\u00a0<\/a><\/p>\n

4.<\/strong> Minist\u00e9rio da Sa\u00fade. Portaria SECTICS\/MS n\u00ba 10, de 5 de mar\u00e7o de 2024. Incorpora ravulizumabe para HPN no \u00e2mbito do SUS, conforme Protocolo Cl\u00ednico do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade. Dispon\u00edvel em: https:\/\/bvsms.saude.gov.br\/bvs\/saudelegis\/sctie\/2024\/prt0010_07_03_2024.html<\/a><\/p>\n

5.<\/strong> Hill A, Rother RP, Arnold L, et al. Eculizumab prevents intravascular hemolysis in patients with PNH and unmasks low-level extravascular hemolysis occurring through C3 opsonization. Haematologica. 2010;95(4):567-573. Dispon\u00edvel em: https:\/\/haematologica.org\/article\/view\/5552\u00a0<\/a><\/p>\n

6.<\/strong> Hillmen P, Szer J, Weitz I, et al. Pegcetacoplan versus eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2021;384(11):1028-1037. Dispon\u00edvel em: https:\/\/pubmed.ncbi.nlm.nih.gov\/33730455\/<\/a><\/p>\n

7.<\/strong> Peffault de Latour R, Szer J, Weitz IC, et al. Pegcetacoplan versus eculizumab in patients with PNH: 48-week follow-up of the PEGASUS trial. Lancet Haematol. 2022;9(9):e648-e659. Dispon\u00edvel em: https:\/\/pubmed.ncbi.nlm.nih.gov\/36055332\/\u00a0<\/a><\/p>\n

8.<\/strong> Brasil Participativo. Consulta P\u00fablica n\u00ba 44\/2026 \u2014 Conitec. Dispon\u00edvel em: https:\/\/brasilparticipativo.presidencia.gov.br\/processes\/consultas-publicas-conitec\/f\/4731\/\u00a0<\/a><\/p>\n

9.<\/strong> Conitec. Relat\u00f3rio para a Sociedade: participa\u00e7\u00e3o social e etapas da avalia\u00e7\u00e3o. Dispon\u00edvel em: https:\/\/www.gov.br\/conitec\/pt-br\/assuntos\/participacao-social\/relatorio-para-a-sociedade\u00a0<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Para a maioria das pessoas, a hemoglobin\u00faria parox\u00edstica noturna (HPN) \u00e9 um nome desconhecido. Mas, para quem convive com essa doen\u00e7a rara do sangue, ele pode resumir uma rotina marcada por fadiga intensa, anemia cr\u00f4nica, necessidade de acompanhamento cont\u00ednuo e risco de complica\u00e7\u00f5es graves, incluindo trombose. A HPN \u00e9 uma doen\u00e7a hematol\u00f3gica rara, adquirida e […]<\/p>\n","protected":false},"author":0,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[1],"tags":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/24213"}],"collection":[{"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=24213"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/24213\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=24213"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=24213"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=24213"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}