Anvisa<\/a> aprovou o in\u00edcio do estudo cl\u00ednico de Fase 1, indicando que o conjunto de evid\u00eancias pr\u00e9-cl\u00ednicas de seguran\u00e7a foi considerado suficiente para avan\u00e7ar.<\/p>\nIsso n\u00e3o \u00e9 pouco. \u00c9 exatamente esse o processo esperado nas descobertas cient\u00edficas promissoras: aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria, protocolo cl\u00ednico e monitoramento sistem\u00e1tico. O problema \u00e9 o que se deu ap\u00f3s essa primeira etapa.<\/p>\n
O estudo merece ser fortalecido<\/h2>\n
A quest\u00e3o central levantada pelos cr\u00edticos, e com raz\u00e3o, n\u00e3o diz respeito \u00e0 mol\u00e9cula em si, mas ao desenho do estudo. Oito pacientes, sem grupo de controle, n\u00e3o configuram um ensaio cl\u00ednico com poder inferencial inadequado. S\u00e3o uma s\u00e9rie de casos.<\/p>\n
Isso n\u00e3o \u00e9 uma cr\u00edtica \u00e0 pesquisadora nem ao m\u00e9rito cient\u00edfico de sua descoberta. Refere-se, exclusivamente, \u00e0 defini\u00e7\u00e3o metodol\u00f3gica do que foi realizado at\u00e9 aqui. Uma s\u00e9rie de casos, por mais impressionante que seja, n\u00e3o permite distinguir o efeito do f\u00e1rmaco da recupera\u00e7\u00e3o espont\u00e2nea. Tampouco distingue esse efeito do impacto do cuidado intensivo associado ao protocolo. H\u00e1 ainda o vi\u00e9s de sele\u00e7\u00e3o, inerente a pacientes classificados clinicamente como AIS A, mas que podem apresentar preserva\u00e7\u00e3o axonal subcl\u00ednica.<\/p>\n
A variabilidade biol\u00f3gica da les\u00e3o medular \u00e9 enorme. N\u00edvel neurol\u00f3gico, mecanismo do trauma, tempo de isquemia, comorbidades. Cada paciente acaba se tornando um experimento isolado. Sem um grupo de controle, n\u00e3o \u00e9 poss\u00edvel saber com precis\u00e3o qual \u00e9 o efeito da polilaminina. Ela pode ser revolucion\u00e1ria. Pode produzir efeitos que ainda n\u00e3o conseguimos observar. Nesse contexto, por\u00e9m, a incerteza n\u00e3o \u00e9 um gesto de humildade cient\u00edfica, mas o principal desafio a ser enfrentado.<\/p>\n
A declara\u00e7\u00e3o de que se cogita conduzir as pr\u00f3ximas fases do estudo sem grupo controle \u00e9, do ponto de vista metodol\u00f3gico, a parte mais preocupante de toda a controv\u00e9rsia. N\u00e3o porque controles sejam um dogma burocr\u00e1tico, mas porque, sem eles, ao final do estudo, teremos mais pacientes tratados e menos conhecimento do que poder\u00edamos ter alcan\u00e7ado.<\/p>\n
No CAR-T, trabalhamos com s\u00e9ries de casos iniciais em pacientes sem alternativa terap\u00eautica. Ainda assim, esses estudos sempre foram conduzidos com protocolo rigoroso de coleta de dados, contando com comit\u00ea independente de monitoramento, o chamado Data Safety Monitoring Board, crit\u00e9rios pr\u00e9-definidos de efic\u00e1cia e toxicidade e compromisso expl\u00edcito de avan\u00e7ar para o ensaio controlado. Para que um sinal inicial se transforme em evid\u00eancia, \u00e9 necess\u00e1rio um m\u00e9todo. Sem esse rigor, os resultados permanecem como achados preliminares e n\u00e3o sustentam uma decis\u00e3o regulat\u00f3ria.<\/p>\n
Existem caminhos metodol\u00f3gicos capazes de preservar o rigor cient\u00edfico sem negar tratamento a nenhum paciente. Entre eles, o uso de controles hist\u00f3ricos estruturados, com pareamento por escore de propens\u00e3o. Tamb\u00e9m entram os desenhos adaptativos bayesianos, que ajustam dinamicamente a probabilidade de aloca\u00e7\u00e3o ao grupo de tratamento \u00e0 medida que os dados se acumulam. H\u00e1 ainda programas de acesso compassivo estruturado, com coleta prospectiva e sistem\u00e1tica de dados.<\/p>\n
Dessa forma, cada paciente tratado fora de um ensaio formal pode contribuir como evid\u00eancia do mundo real, com validade regulat\u00f3ria. Em contextos como esse, urg\u00eancia e precis\u00e3o caminham juntas. S\u00e3o a \u00fanica combina\u00e7\u00e3o eticamente defens\u00e1vel quando o que est\u00e1 em jogo \u00e9 a vida de pessoas vulner\u00e1veis.<\/p>\n
\u00c9 justamente por isso que a ci\u00eancia constru\u00edda pela professora Tatiana Sampaio ao longo de tr\u00eas d\u00e9cadas precisa de um m\u00e9todo que a proteja de leituras equivocadas e a conduza ao reconhecimento internacional que, de fato, ela merece.<\/p>\n
O paradoxo judicial: acesso sem prote\u00e7\u00e3o<\/h2>\n
O problema mais grave, contudo, n\u00e3o est\u00e1 no que acontece no laborat\u00f3rio, mas fora dele. \u00a0E um fato ocorrido recentemente torna essa discuss\u00e3o ainda mais urgente.<\/p>\n
A Folha de S.Paulo noticiou em 12 de fevereiro de 2026 que tr\u00eas pacientes que receberam polilaminina por ordem judicial morreram no Rio de Janeiro, no Paran\u00e1 e no Esp\u00edrito Santo. N\u00e3o h\u00e1, at\u00e9 o momento, confirma\u00e7\u00e3o de causalidade entre a subst\u00e2ncia e os \u00f3bitos. Mas essa \u00e9 precisamente a quest\u00e3o: n\u00e3o h\u00e1 como saber.<\/p>\n
Justamente porque esses pacientes n\u00e3o estavam sendo monitorados por nenhum protocolo cl\u00ednico formal. Tampouco integravam algum registro nacional de eventos adversos. N\u00e3o havia farmacovigil\u00e2ncia ativa sobre eles. A pr\u00f3pria pesquisadora havia reconhecido publicamente, dias antes: \u201cImagina se houver um efeito adverso e a pessoa n\u00e3o relatar?\u201d. A professora admitiu o v\u00e1cuo de rastreabilidade que as liminares criaram.<\/p>\n
Esse \u00e9 o paradoxo mais perigoso do acesso judicial a terapias experimentais. O paciente recebe o tratamento, mas a ci\u00eancia n\u00e3o aprende com a experi\u00eancia. E, quando algo d\u00e1 errado, faltam dados para investigar, protocolos para acionar e sistemas capazes de responder.<\/p>\n
Compreendo a dor das fam\u00edlias que recorrem ao Judici\u00e1rio. Diante de uma les\u00e3o medular completa, sem alternativa terap\u00eautica, e diante de resultados que a m\u00eddia apresenta como revolucion\u00e1rios, o caminho judicial acaba sendo a \u00fanica op\u00e7\u00e3o dispon\u00edvel. O problema n\u00e3o est\u00e1 no juiz, mas no sistema regulat\u00f3rio, que n\u00e3o oferece uma terceira via entre \u201caguardar 45 dias pelo processo de uso compassivo\u201d e \u201crecorrer ao tribunal\u201d. E, no caso de uma subst\u00e2ncia que precisa ser administrada em at\u00e9 72 horas ap\u00f3s a les\u00e3o, um prazo de 45 dias simplesmente n\u00e3o \u00e9 biologicamente vi\u00e1vel.<\/p>\n
\u00c9 essa mesma dor que nos imp\u00f5e o desafio de construir um caminho regulat\u00f3rio mais r\u00e1pido e, ao mesmo tempo, seguro. O intervalo entre a burocracia e a biologia cria um vazio estrutural. \u00c9 dele que nascem as liminares e, em alguns casos, desfechos fatais que permanecem sem explica\u00e7\u00e3o.<\/p>\n
Existe ainda um dano silencioso. Pacientes tratados por decis\u00e3o judicial n\u00e3o podem ser inclu\u00eddos no protocolo cl\u00ednico aprovado pela Anvisa. Isso reduz o pool de recrutamento e amea\u00e7a a validade estat\u00edstica do \u00fanico estudo capaz de responder, ao final, \u00e0 pergunta central: a polilaminina funciona?<\/p>\n
O que precisa ser feito<\/h2>\n
A resposta n\u00e3o est\u00e1 em proibir nem em ignorar o problema. Est\u00e1 em construir um caminho regulat\u00f3rio que ainda n\u00e3o existe, e que o Brasil tem plena capacidade t\u00e9cnica e institucional para implementar. A seguir, sugiro tr\u00eas medidas concretas que podem ser adotadas sem a necessidade de nova legisla\u00e7\u00e3o.<\/p>\n
Criar uma via regulat\u00f3ria de acesso urgente <\/strong>A Anvisa poderia instituir uma via de acesso urgente no \u00e2mbito da RDC 38\/2013, com an\u00e1lise realizada em at\u00e9 24 horas por um comit\u00ea t\u00e9cnico especializado, destinada a condi\u00e7\u00f5es cl\u00ednicas cuja janela terap\u00eautica seja inferior a 72 horas. A proposta envolve a adequa\u00e7\u00e3o do rito administrativo \u00e0 biologia da doen\u00e7a, sem altera\u00e7\u00e3o dos crit\u00e9rios de qualidade, seguran\u00e7a ou evid\u00eancia. Na aus\u00eancia de um mecanismo como esse, decis\u00f5es judiciais tendem a ocupar o espa\u00e7o deixado pelo processo regulat\u00f3rio.
\n Estruturar um Programa de Acesso Compassivo com gera\u00e7\u00e3o obrigat\u00f3ria de dados<\/strong><\/p>\nEsse programa deveria prever:<\/p>\n
Coleta prospectiva e padronizada de desfechos neurol\u00f3gicos (como escala AIS e ASIA motor score);
\nMonitoramento de biomarcadores de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia;
\nSeguimento m\u00ednimo de 52 semanas;
\nRegistro dos dados em plataforma compat\u00edvel com Boas Pr\u00e1ticas Cl\u00ednicas (GCP);
\nAn\u00e1lise estat\u00edstica com metodologias robustas, como escore de propens\u00e3o.<\/p>\n
Os dados gerados poderiam constituir evid\u00eancia de mundo real (Real-World Evidence \u2013 RWE) v\u00e1lida do ponto de vista regulat\u00f3rio, nos formatos j\u00e1 reconhecidos por:<\/p>\n
Food and Drug Administration (FDA), por meio de seu RWE Framework;
\nEuropean Medicines Agency (EMA), por meio do programa DARWIN EU;
\nE pela pr\u00f3pria Anvisa, em conformidade com as diretrizes vigentes para o uso de dados do mundo real.<\/p>\n
Acesso sem registro deve ser considerado acesso inadequado, n\u00e3o como puni\u00e7\u00e3o, mas como condi\u00e7\u00e3o m\u00ednima de seguran\u00e7a e aprendizado coletivo. As mortes anunciadas recentemente refor\u00e7am a urg\u00eancia de um modelo estruturado de monitoramento.<\/p>\n
Proteger o ensaio cl\u00ednico e ampliar o acesso de forma respons\u00e1vel<\/strong><\/p>\nPacientes eleg\u00edveis para o protocolo aprovado devem ter prioridade no recrutamento. O uso compassivo regulado fica restrito \u00e0queles que s\u00e3o clinicamente ou geograficamente ineleg\u00edveis para o ensaio. Essa l\u00f3gica preserva a integridade do estudo e, ao mesmo tempo, amplia o acesso ao tratamento.<\/p>\n
A experi\u00eancia com a Coronavac mostra que a Autoriza\u00e7\u00e3o de Uso Emergencial n\u00e3o funcionou como atalho, mas como um instrumento regulat\u00f3rio robusto. Houve farmacovigil\u00e2ncia ativa, crit\u00e9rios claros de inclus\u00e3o e monitoramento de seguran\u00e7a em tempo real. Em situa\u00e7\u00f5es como essa, urg\u00eancia e rigor precisam caminhar juntos. Essa \u00e9 a \u00fanica combina\u00e7\u00e3o eticamente defens\u00e1vel quando a vida de pessoas vulner\u00e1veis est\u00e1 em jogo.<\/p>\n
O que est\u00e1 em jogo vai al\u00e9m da polilaminina<\/h2>\n
Se as liminares passarem a se consolidar como via ordin\u00e1ria de acesso a terapias experimentais no Brasil, criaremos um precedente que contorna, de forma sistem\u00e1tica, a Anvisa. Isso n\u00e3o afetaria apenas a polilaminina, mas toda inova\u00e7\u00e3o futura.<\/p>\n
Na pr\u00e1tica, estar\u00edamos afirmando que o sistema regulat\u00f3rio brasileiro \u00e9 incapaz de responder \u00e0 urg\u00eancia cl\u00ednica e que o Judici\u00e1rio seria o \u00e1rbitro adequado para decis\u00f5es que exigem avalia\u00e7\u00e3o de evid\u00eancia cient\u00edfica. Nenhuma dessas premissas \u00e9 verdadeira. E as consequ\u00eancias de agir como se fossem j\u00e1 s\u00e3o conhecidas.<\/p>\n
A experi\u00eancia recente da pandemia deixou isso claro. Os casos da cloroquina e da ivermectina evidenciaram os riscos de decis\u00f5es terap\u00eauticas dissociadas de uma avalia\u00e7\u00e3o cient\u00edfica estruturada. Tamb\u00e9m mostraram o que ocorre quando a ci\u00eancia \u00e9 substitu\u00edda por decis\u00f5es de natureza pol\u00edtica ou judicial.<\/p>\n
O cen\u00e1rio internacional j\u00e1 oferece refer\u00eancias claras. Nos Estados Unidos, o FDA criou a Breakthrough Therapy Designation. Na Europa, foi estabelecido o PRIME Designation. Ambos foram concebidos para acelerar o desenvolvimento de terapias voltadas a necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas, em condi\u00e7\u00f5es graves sem tratamento adequado ou em situa\u00e7\u00f5es nas quais uma nova interven\u00e7\u00e3o representa avan\u00e7o terap\u00eautico relevante.<\/p>\n
Esses modelos mostram que \u00e9 poss\u00edvel combinar velocidade e rigor quando existe m\u00e9todo. O Brasil re\u00fane os elementos necess\u00e1rios para isso. Tem compet\u00eancia cient\u00edfica de n\u00edvel internacional, uma ag\u00eancia regulat\u00f3ria tecnicamente s\u00f3lida e pesquisadores capazes de gerar inova\u00e7\u00e3o genu\u00edna, como a polilaminina evidencia. O que ainda falta \u00e9 a decis\u00e3o institucional de construir esse caminho antes que o caos o torne invi\u00e1vel. E os sinais de alerta j\u00e1 est\u00e3o acesos.<\/p>\n
O objetivo n\u00e3o \u00e9 condenar a pesquisa nem a pesquisadora. A polilaminina merece mais do que decis\u00f5es judiciais isoladas. Precisa de um estudo minucioso, de um registro nacional, de uma via regulat\u00f3ria compat\u00edvel com a urg\u00eancia cl\u00ednica e de uma resposta institucional proporcional \u00e0 gravidade do momento.<\/p>\n
Assine gratuitamente a newsletter \u00daltimas Not\u00edcias do JOTA<\/span> e receba as principais not\u00edcias jur\u00eddicas e pol\u00edticas do dia no seu email<\/span><\/a><\/p>\nAs tr\u00eas mortes ocorridas sem monitoramento adequado n\u00e3o s\u00e3o apenas trag\u00e9dias individuais. Elas revelam um sistema que falhou antes mesmo de ser plenamente colocado \u00e0 prova.<\/p>\n
A esperan\u00e7a \u00e9 indispens\u00e1vel. Mas, sem m\u00e9todo, ela n\u00e3o salva. E, sem farmacovigil\u00e2ncia, pode causar danos sem que sequer seja poss\u00edvel compreender por qu\u00ea.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
A esperan\u00e7a \u00e9 um dos motores mais poderosos da pesquisa biom\u00e9dica. Cheguei a essa conclus\u00e3o ap\u00f3s quatro d\u00e9cadas dedicadas \u00e0 medicina e \u00e0 ci\u00eancia: do in\u00edcio, no Hemocentro de Ribeir\u00e3o Preto, ao CAR-T, no Butantan; da Coronavac \u00e0 constru\u00e7\u00e3o de plataformas de terapia avan\u00e7ada. Nessa trajet\u00f3ria, compreendi, por vezes de forma inexor\u00e1vel, que at\u00e9 a […]<\/p>\n","protected":false},"author":0,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[1],"tags":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20976"}],"collection":[{"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20976"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20976\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20976"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20976"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20976"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}