{"id":15819,"date":"2025-10-03T19:01:24","date_gmt":"2025-10-03T22:01:24","guid":{"rendered":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/2025\/10\/03\/pacientes-com-beta-talassemia-enfrentam-desafios-do-diagnostico-ao-tratamento\/"},"modified":"2025-10-03T19:01:24","modified_gmt":"2025-10-03T22:01:24","slug":"pacientes-com-beta-talassemia-enfrentam-desafios-do-diagnostico-ao-tratamento","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/aprimora.site\/carvalhoalmeidaadvogados\/2025\/10\/03\/pacientes-com-beta-talassemia-enfrentam-desafios-do-diagnostico-ao-tratamento\/","title":{"rendered":"Pacientes com beta-talassemia enfrentam desafios do diagn\u00f3stico ao tratamento"},"content":{"rendered":"

As falhas no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS) criam situa\u00e7\u00f5es desafiadoras para pessoas com doen\u00e7as ultrarraras, como \u00e9 o caso dos pacientes com beta-talassemia. O tema foi debatido por especialistas em sa\u00fade e pol\u00edticas p\u00fablicas no webinar promovido pelo <\/span>Est\u00fadio JOTA<\/span>, em 25 de setembro. Durante o encontro, os convidados discutiram os desafios estruturais enfrentados pelo SUS e da urg\u00eancia na incorpora\u00e7\u00e3o de novas tecnologias para o tratamento da beta-talassemia, bem como as barreiras enfrentadas por cerca de 1,2 mil pessoas diagnosticadas com a condi\u00e7\u00e3o no Brasil \u2013 segundo dados oficiais do SUS.<\/span><\/p>\n

O debate contou com a participa\u00e7\u00e3o do oncologista e ex-ministro da Sa\u00fade, Nelson Teich; Monica Verissimo, hematologista e consultora t\u00e9cnica da coordena\u00e7\u00e3o geral de sangue e hemoderivados do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade; o deputado federal Lula da Fonte (PP-PE); e Eduardo Fr\u00f3es, paciente e presidente da Associa\u00e7\u00e3o Brasileira de Talassemia (Abrasta).<\/span><\/p>\n

A beta-talassemia \u00e9 uma doen\u00e7a hematol\u00f3gica gen\u00e9tica que afeta a produ\u00e7\u00e3o de hemoglobina, causando anemia cr\u00f4nica e complica\u00e7\u00f5es multissist\u00eamicas, com diagn\u00f3stico dividido entre menor, intermedi\u00e1ria e maior, de acordo com a gravidade da condi\u00e7\u00e3o. \u00c9 tida como ultrarrara por afetar at\u00e9 uma em cada 50 mil pessoas nascidas. A discuss\u00e3o ganhou relev\u00e2ncia com a recente avalia\u00e7\u00e3o do luspatercepte pela Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (Conitec), no dia 3 de outubro.<\/span><\/p>\n

Apontada at\u00e9 o momento como a primeira terapia em mais de uma d\u00e9cada que atua na eritropoiese ineficaz (processo fisiol\u00f3gico de produ\u00e7\u00e3o e matura\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos vermelhos que ocorre principalmente na medula \u00f3ssea), a medica\u00e7\u00e3o pode reduzir a necessidade transfusional e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.<\/span><\/p>\n

Tratamento padr\u00e3o e gargalos no SUS<\/h3>\n

O tratamento padr\u00e3o para pacientes com a forma grave da doen\u00e7a, geralmente iniciado na primeira inf\u00e2ncia, envolve transfus\u00f5es de sangue regulares de concentrado de hem\u00e1cias, associadas \u00e0 terapia de quela\u00e7\u00e3o de ferro (TQF) utilizada para controlar o ac\u00famulo de ferro decorrentes das transfus\u00f5es. A transfus\u00e3o de hem\u00e1cias deve ser adequada, com fenotipagem e filtro, e manter a hemoglobina em n\u00edveis m\u00ednimos de 10 a 10,5 g\/dL, para inibir a produ\u00e7\u00e3o inadequada de gl\u00f3bulos vermelhos que a talassemia pode causar.<\/span><\/p>\n

Apesar dos tratamentos estarem incorporados ao SUS, o acesso ainda \u00e9 marcado por dificuldades. O presidente da Abrasta, Eduardo Fr\u00f3es, descreve o tratamento padr\u00e3o \u2013 transfus\u00f5es regulares e quela\u00e7\u00e3o de ferro \u2013 como \u201cfalho\u201d e \u201cdesumano\u201d em determinadas regi\u00f5es do pa\u00eds. Entre os principais obst\u00e1culos, destaca-se a dificuldade de acesso a exames cruciais, como a resson\u00e2ncia magn\u00e9tica T2*, exame espec\u00edfico para talassemia que identifica a quantidade de ferro acumulado no cora\u00e7\u00e3o e no f\u00edgado, sendo fundamental para orientar a conduta terap\u00eautica.<\/span><\/p>\n

Al\u00e9m disso, embora o Protocolo Cl\u00ednico e Diretrizes Terap\u00eauticas (PCDT) tenha sido atualizado, a terapia combinada com dois tipos de quelantes, essencial para grande parte dos pacientes, n\u00e3o est\u00e1 dispon\u00edvel em todos os estados, o que j\u00e1 resultou em comorbidades e at\u00e9 mesmo em \u00f3bitos evit\u00e1veis.<\/span><\/p>\n

A falta de estrutura e o impacto geogr\u00e1fico representam barreiras cr\u00edticas no acesso ao tratamento da beta-talassemia. Pacientes que vivem em \u00e1reas remotas ou em situa\u00e7\u00e3o de vulnerabilidade social enfrentam dificuldades f\u00edsicas e financeiras para acessar os centros de tratamento. Fr\u00f3es descreveu a realidade enfrentada por pacientes em Bel\u00e9m do Par\u00e1, onde alguns pacientes chegam a demorar \u201ctr\u00eas, quatro dias de barco para poder fazer uma transfus\u00e3o de sangue e acessar o Hemocentro\u201d. O deputado federal Lula da Fonte confirma que \u201co tratamento da talassemia \u00e9 um gargalo, sobretudo, do Estado\u201d. Ele lamenta que em seu estado, Pernambuco, pacientes do sert\u00e3o chegam a percorrer 800 quil\u00f4metros at\u00e9 Recife, para receber atendimento adequado.<\/span><\/p>\n

Al\u00e9m das barreiras de acesso, os pacientes com beta-talassemia tamb\u00e9m enfrentam o desafio da aus\u00eancia de abordagem multidisciplinar, o que compromete diretamente a qualidade de vida e a produtividade. Fr\u00f3es compartilhou a pr\u00f3pria dificuldade: \u201cChego em um cardiologista e falo que tenho talassemia maior. Ele fica surpreso e diz que n\u00e3o sabe como manejar a talassemia, e nem o que eu preciso fazer.\u201d<\/span><\/p>\n

Para Nelson Teich, \u00e9 imposs\u00edvel melhorar o cuidado de doen\u00e7as complexas e ultrarraras isoladamente. Ele ressalta que o SUS opera com um gasto per capita muito inferior ao de pa\u00edses de refer\u00eancia (R$ 2.400 no Brasil em 2023 versus R$ 21 mil no Reino Unido, por exemplo), e que, por isso, \u00e9 necess\u00e1rio o uso dos recursos de forma \u201cabsolutamente eficiente\u201d. O oncologista defende a cria\u00e7\u00e3o de um instituto capaz de mapear as necessidades da sociedade \u2013 \u201cos vis\u00edveis e os invis\u00edveis\u201d \u2013 para garantir que as aloca\u00e7\u00f5es de recursos e as estrat\u00e9gias sejam baseadas em dados e n\u00e3o apenas em mobiliza\u00e7\u00e3o midi\u00e1tica. \u201cSem dados, voc\u00ea discute uma ideia e n\u00e3o o problema\u201d, completa.<\/span><\/p>\n

O ex-ministro da Sa\u00fade ainda alerta que o modelo de avalia\u00e7\u00e3o tecnol\u00f3gica da Conitec \u00e9 ultrapassado, pois <\/span>considera<\/span> a \u201cdisposi\u00e7\u00e3o para pagar\u201d em vez da \u201ccapacidade para pagar\u201d. Ele usa como exemplo o fato de que medicamentos foram incorporados, mas o financiamento n\u00e3o foi garantido, o que impede o acesso efetivo dos pacientes. Por isso, ele defende que a incorpora\u00e7\u00e3o de tecnologias deve ser vinculada \u00e0 certeza do financiamento.<\/span><\/p>\n

\u201cO modelo utilizado hoje de avalia\u00e7\u00e3o tecnol\u00f3gica \u00e9 um modelo que eu considero ultrapassado, que existe h\u00e1 50 anos\u201d. A declara\u00e7\u00e3o foi feita em resposta \u00e0 pergunta sobre os desafios associados \u00e0s an\u00e1lises econ\u00f4micas para condi\u00e7\u00f5es ultrarraras e como equilibrar custo-efetividade com a urg\u00eancia dos pacientes.<\/span><\/p>\n

Monica enfatiza que toda incorpora\u00e7\u00e3o de uma nova tecnologia exige estudos e um comprometimento amplo. \u201cOs envolvidos no acesso a uma incorpora\u00e7\u00e3o t\u00eam de estar comprometidos n\u00e3o s\u00f3 com a sociedade civil, pol\u00edticos, m\u00e9dicos e profissionais da sa\u00fade, mas principalmente com os pacientes. Isso garante uma incorpora\u00e7\u00e3o adequada, no momento correto, para que as pessoas tenham acesso a uma nova medica\u00e7\u00e3o.\u201d<\/span><\/p>\n

Ainda sobre os gargalos, ela relembrou um dos princ\u00edpios fundamentais do SUS, de oferecer solu\u00e7\u00f5es para todos. \u201cA sa\u00fade \u00e9 direito de todos e temos que oferecer o melhor para cada paciente. Ent\u00e3o, a a\u00e7\u00e3o tem que chegar no paciente, no caso, no portador de talassemia.\u201d<\/span><\/p>\n

Lula da Fonte diz que o Poder Legislativo tem papel essencial na garantia or\u00e7ament\u00e1ria para que as pol\u00edticas p\u00fablicas cheguem \u00e0 ponta. Como exemplo, ele cita o Projeto de Lei 3736\/2020, que visa ofertar testes especializados de triagem gen\u00e9tica da globina, essenciais para o diagn\u00f3stico precoce da talassemia.<\/span><\/p>\n

Avan\u00e7os e a incorpora\u00e7\u00e3o de novas terapias Apesar dos desafios, novas terapias farmacol\u00f3gicas capazes de modificar o curso da beta-talassemia t\u00eam surgido. O luspatercepte \u00e9 a primeira terapia at\u00e9 o momento aprovada no Brasil.\u00a0<\/span><\/p>\n

A hematologista e consultora t\u00e9cnica da coordena\u00e7\u00e3o geral de sangue e hemoderivados do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, Monica Verissimo, explica que o medicamento que j\u00e1 est\u00e1 dispon\u00edvel no Brasil \u00e9 uma terapia que amadurece as c\u00e9lulas e aumenta a hemoglobina, podendo reduzir a necessidade e a frequ\u00eancia de transfus\u00f5es.<\/span><\/p>\n

A medica\u00e7\u00e3o, j\u00e1 aprovada pela Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa), foi submetida \u00e0 avalia\u00e7\u00e3o da Conitec para incorpora\u00e7\u00e3o no SUS. Fr\u00f3es, que teve acesso ao tratamento com luspatercepte via conv\u00eanio, relatou ser \u201cindispens\u00e1vel que essa tecnologia esteja dispon\u00edvel para todas as pessoas\u201d.<\/span><\/p>\n

\u201cHoje eu fa\u00e7o um concentrado de hem\u00e1cias a cada 15 dias, tr\u00eas semanas. Antes eu fazia tr\u00eas concentrados de hem\u00e1cias\u201d, descreve. Al\u00e9m da redu\u00e7\u00e3o transfusional, o paciente conseguiu eliminar o ac\u00famulo de ferro hep\u00e1tico, diminuindo o risco de complica\u00e7\u00f5es futuras.<\/span><\/p>\n

Monica Verissimo detalhou que a Coordena\u00e7\u00e3o Geral de Sangue e Hemoderivados tem atuado para sanar os gargalos. Entre as a\u00e7\u00f5es, est\u00e1 a atualiza\u00e7\u00e3o da diretriz para manejo da sobrecarga de ferro para incluir a terapia combinada de quelantes, que aguarda publica\u00e7\u00e3o, e a constru\u00e7\u00e3o de uma linha de cuidado e uma diretriz espec\u00edfica para talassemia, separada do protocolo de anemia falciforme.<\/span><\/p>\n

Fr\u00f3es concluiu que, embora tenha havido muitos avan\u00e7os nos \u00faltimos 20 anos, houve uma estagna\u00e7\u00e3o que precisa ser rompida: \u201cParamos e agora \u00e9 hora de retomarmos esses avan\u00e7os\u201d. Lula da Fonte refor\u00e7ou que o objetivo final \u00e9 garantir que a sa\u00fade, direito constitucional, chegue efetivamente \u00e0 popula\u00e7\u00e3o: \u201cTemos de estar cercados de especialistas como os que est\u00e3o nesse painel para tratar todas as pessoas com talassemia e garantir o acesso \u00e0 sa\u00fade.\u201d<\/span><\/p>\n

A incorpora\u00e7\u00e3o do luspatercepte, cuja consulta p\u00fablica na Conitec est\u00e1 prevista para outubro, \u00e9 vista pela comunidade m\u00e9dica e de pacientes como um passo crucial para evolu\u00e7\u00e3o do tratamento da beta-talassemia no Brasil.<\/span><\/p>\n

O evento foi realizado pelo Est\u00fadio JOTA<\/span>, com patroc\u00ednio de Bristol Myers Squibb e contou com a media\u00e7\u00e3o de Vilhena Soares, rep\u00f3rter de Sa\u00fade do JOTA<\/span>.<\/span><\/p>\n

Assista ao evento na \u00edntegra:<\/span><\/p>\n

<\/div>\n
Nota Editorial
\n<\/span>
\nEste texto foi produzido com apoio de ferramentas de intelig\u00eancia artificial e revisado por nossos editores, garantindo rigor e qualidade editorial do JOTA<\/span>.<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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